انخفض سهم شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (ناسداك: SRPT ) يوم الثلاثاء. ونشرت الشركة تحديثًا حول دواء إليفيديس (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك-روكل)، وهو العلاج الجيني الوحيد المعتمد لمرضى ضمور العضلات دوشين.

وأعلنت الشركة عن وفاة أحد المرضى بعد تلقيه العلاج باستخدام عقار إيليفيديس، بعد معاناته من فشل حاد في الكبد.

تُعد الإصابة الحادة بالكبد أحد الآثار الجانبية المحتملة المعروفة لـ Elevidys وغيره من علاجات الجينات التي تعتمد على AAV، ويتم تسليط الضوء عليها في معلومات الوصفة الطبية.

اقرأ أيضًا: شركة Solid Biosciences تتفوق على منافسيها في تطوير علاج دوشين الجيني

وتقول الشركة إنه على الرغم من أن هذا ليس إشارة سلامة جديدة وأن نسبة الفوائد والمخاطر لـ Elevidys تظل إيجابية، فإن فشل الكبد الحاد المؤدي إلى الوفاة يمثل شدة إصابة الكبد الحادة التي لم يتم الإبلاغ عنها سابقًا لـ Elevidys، والذي تم استخدامه حتى الآن لعلاج أكثر من 800 مريض في التجارب السريرية أو كعلاج موصوف.

بالإضافة إلى ذلك، كشفت الفحوصات أن المريض أُصيب مؤخرًا بعدوى الفيروس المضخم للخلايا (CMV)، والتي حددها الطبيب المعالج كعامل مُساهم محتمل. يُمكن أن يُصيب الفيروس المضخم للخلايا الكبد ويُتلفه، وهي حالة تُعرف باسم التهاب الكبد الفيروسي المضخم للخلايا.

Elevidys هو علاج نقل الجينات المعتمد على فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV) بجرعة واحدة للتسريب الوريدي، مصمم لمعالجة السبب الجيني الكامن وراء ضمور العضلات دوشين - الطفرات أو التغييرات في جين DMD التي تؤدي إلى نقص بروتين الديستروفين - من خلال توصيل الجين المتحول الذي يشفر الإنتاج المستهدف لبروتين الديستروفين الصغير Elevidys في العضلات الهيكلية.

في يناير، أصدرت شركة Sarepta Therapeutics النتائج الرئيسية للجزء الثاني من دراسة EMBARK المرحلة الثالثة لدواء Elevidys .

على الرغم من كونهم أكبر سنًا بعام واحد (متوسط العمر 7.18 عامًا) من أولئك الذين عولجوا في الجزء الأول (متوسط العمر 5.98 عامًا)، أظهر المرضى الذين عولجوا بشكل متقاطع فائدة وظيفية ذات مغزى سريري وإحصائي كبير لاختبارات وظائف NSAA ووقت النهوض (TTR) والمشي / الجري لمسافة 10 أمتار (10MWR) مقارنة بمجموعة التحكم الخارجية المرجحة بالميل والمحددة مسبقًا.

في يونيو 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء على المؤشر المسمى لـ Elevidys ليشمل الأفراد المصابين بضمور العضلات دوشين والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD والذين يبلغون من العمر أربع سنوات على الأقل .

حركة السعر: انخفض سهم SRPT بنسبة 22.90% عند 78.10 دولارًا خلال جلسة ما قبل السوق عند آخر فحص يوم الثلاثاء.

اقرأ التالي:

• إيرادات Tencent Music في الربع الرابع تتفوق على Street View، لكن عدد المستخدمين النشطين شهريًا ينخفض بأكثر من 3%