في يوم الأربعاء، تلقت شركة Applied Therapeutics, Inc (NASDAQ: APLT ) خطاب استجابة كامل (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلب الدواء الجديد (NDA) لـ goforestat لعلاج فرط الجالاكتوز في الدم الكلاسيكي .

الجالاكتوز في الدم هو مرض أيضي وراثي نادر يؤدي إلى عدم القدرة على استقلاب سكر الجلاكتوز البسيط. عندما لا يتم استقلابه بشكل صحيح، يتحول الجلاكتوز إلى المستقلب السام، الجلاكتيتول، الذي يسبب مضاعفات عصبية.

اقرأ أيضًا: ارتفاع أسهم شركة Applied Therapeutics بعد إلغاء إدارة الغذاء والدواء اجتماع اللجنة الخاصة بدواء اضطراب التمثيل الغذائي الوراثي

يشير CRL إلى أن إدارة الغذاء والدواء أكملت مراجعتها للطلب وقررت أنها غير قادرة على الموافقة على NDA في شكله الحالي، مشيرة إلى أوجه قصور في الطلب السريري.

تقوم شركة Applied Therapeutics حاليًا بمراجعة ملاحظات إدارة الغذاء والدواء. وتخطط لطلب عقد اجتماع على الفور لمناقشة المتطلبات الخاصة بإعادة تقديم طلب تسجيل جديد أو استئناف القرار والخطوات التالية المناسبة.

في دراسة ACTION-Galactosemia Kids التسجيلية للمرحلة 3 في الأطفال المصابين بداء الجالاكتوز في الدم الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و17 عامًا، أظهر العلاج باستخدام goorestat فائدة سريرية في أنشطة الحياة اليومية، والأعراض السلوكية، والإدراك، والمهارات الحركية الدقيقة، والرعشة.

كما عمل Govorestat أيضًا على تقليل مستويات الجالاكتيتول في البلازما بشكل ملحوظ لدى البالغين والأطفال المصابين بالجالاكتوز في الدم.

كما يجري تطوير عقار جوفوريستات لعلاج نقص سوربيتول ديهيدروجينيز (SORD)، وهو مرض عصبي عضلي نادر ومتقدم. وتتوقع الشركة تقديم طلب تسجيل جديد في أوائل الربع الأول من عام 2025.

صرح ويليام بلير أنهم واثقون من الموافقة على عقار جوفوريستات قبل تاريخ إصداره، نظرًا للبيانات السريرية القوية التي تُظهر فعاليته في علاج مرض نادر لا يوجد له علاج متاح. ومع ذلك، كان رفض إدارة الغذاء والدواء غير متوقع ومخيب للآمال.

في ظل وجود تفاصيل محدودة في CRL، تظل الخطوات التالية لاستخدام goorestat في علاج الجالاكتوز في الدم غير واضحة، بما في ذلك ما إذا كانت هناك حاجة إلى تجربة سريرية أخرى.

ونتيجة لذلك، خفضت شركة ويليام بلير احتمال نجاح برنامج الجالاكتوز في الدم إلى 30% وأرجأت الإطلاق المتوقع في الولايات المتحدة إلى الربع الرابع من عام 2025، في انتظار مزيد من التوضيح.

وعلى الرغم من هذه النكسة، حافظت شركة ويليام بلير على تصنيف الأداء المتفوق، مشيرة إلى أن CRL على الأرجح لا يؤثر على برامج الشركة الأخرى التي تستهدف SORD.

وأكدوا أن التجربة السريرية SORD حققت أهدافها الرئيسية وقدمت حزمة بيانات أقوى. بالإضافة إلى ذلك، يشير توافق إدارة الغذاء والدواء مع مسار الموافقة السريع على SORD إلى أنه في حالة منح مراجعة الأولوية، يمكن أن يبدأ goorestat في توليد الإيرادات بحلول أواخر عام 2025.

حركة السعر: انخفض سهم APLT بنسبة 67.2% عند 2.81 دولارًا خلال جلسة ما قبل السوق عند آخر فحص يوم الجمعة.

اقرأ التالي:

• ترامب يستعين بمنتقد الإغلاق بسبب الوباء جاي باتاتشاريا لإصلاح المعاهد الوطنية للصحة

رسم توضيحي لعامل مختبر Phrama تم إنشاؤه باستخدام MidJourney.