وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الاثنين على كبسولات X4 Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: XFOR ) Xolremdi (mavorixafor) لاستخدامها في المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من متلازمة WHIM (الثآليل، ونقص غاما غلوبولين الدم، والالتهابات، وتضخم النقوي) لزيادة عدد العدلات الناضجة والخلايا الليمفاوية المنتشرة. .

Xolremdi، وهو مضاد انتقائي لمستقبلات CXC chemokine 4 (CXCR4)، هو العلاج الأول الموصوف خصيصًا للمرضى الذين يعانون من متلازمة WHIM، وهو نقص مناعي أولي نادر ومشترك واضطراب قلة العدلات المزمن الناجم عن خلل في مسار CXCR4.

يعاني الأشخاص المصابون بمتلازمة WHIM بشكل مميز من انخفاض مستويات العدلات (قلة العدلات) والخلايا الليمفاوية (قلة اللمفاويات) في الدم ويعانون من عدوى خطيرة و/أو متكررة.

اعتمدت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Xolremdi على نتائج تجربة المرحلة الثالثة من 4WHIM.

تم تحديد فعالية Xolremdi من خلال التحسن في عدد العدلات المطلق (ANC)، وعدد الخلايا الليمفاوية المطلق (ALC)، وانخفاض العدوى.

أظهر علاج Xolremdi زيادة في الوقت فوق العتبة (≥500 خلية / ميكروليتر) لعدد العدلات المطلق (TAT-ANC) مقابل الدواء الوهمي وزيادة الوقت فوق العتبة (≥1000 خلية / ميكروليتر) للعد المطلق للخلايا الليمفاوية (TAT-ALC) مقابل الدواء الوهمي.

انظر أيضًا: لماذا ينخفض سهم Avenue Therapeutics (ATXI) بشكل حاد

تم تقييم فعالية Xolremdi بشكل أكبر في نقطة نهاية مركبة تتكون من إجمالي درجة العدوى وإجمالي درجة تغير الثؤلول باستخدام طريقة نسبة الفوز.

أظهرت تحليلات المكونات الفردية لنقطة النهاية المركبة هذه انخفاضًا تقريبيًا بنسبة 40% في إجمالي درجة العدوى، مرجحة حسب شدة العدوى، لدى المرضى الذين عولجوا بـ Xolremdi مقارنة بالمرضى الذين عولجوا بالعلاج الوهمي.

لم يكن هناك اختلاف في إجمالي درجات تغير الثآليل بين ذراعي العلاج Xolremdi والعلاج الوهمي على مدار 52 أسبوعًا.

أدى العلاج باستخدام Xolremdi أيضًا إلى انخفاض بنسبة 60% في معدل الإصابة السنوي مقارنة بالمرضى الذين عولجوا بالعلاج الوهمي.

بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Xolremdi، تلقت X4 قسيمة مراجعة أولوية لأمراض الأطفال النادرة والتي يمكن استخدامها للحصول على أولوية المراجعة لتطبيق لاحق أو بيعها إلى راعي دواء آخر.

أشارت رويترز إلى أن الشركة حددت تكلفة الاستحواذ بالجملة على Xolremdi سنويًا بمبلغ 496.400 دولارًا للمرضى الذين تزيد أوزانهم عن 50 كيلوجرامًا (110 رطل) و372.300 دولارًا للمرضى أقل من أو يساوي 50 كيلوجرامًا.

نقلاً عن محلل Brookline Capital Markets، أشارت رويترز إلى أن الموافقة على علاج WHIM قد تؤدي إلى مبيعات عام 2024 بقيمة 54.6 مليون دولار للعلاج. ومع الإشارة الثانية في عام 2025، يمكن أن تنمو مبيعات المنتجات إلى 450.9 مليون دولار في عام 2027.

اقرأ التالي: ما الذي يحدث مع أسهم SoFi Technologies يوم الاثنين؟

حركة سعر XFOR: ارتفعت أسهم XFOR بنسبة 2.14% إلى 1.19 دولار عند نشرها يوم الاثنين.

الصورة: جوليا كوبليتز عبر Unsplash