أعلنت شركة 4D Molecular Therapeutics Inc (NASDAQ: FDMT ) عن تحديث لعقارها 4D-710، وهو دواء وراثي متطاير لمرض التليف الكيسي (CF) في الرئة .

التليف الكيسي هو مرض وراثي (وراثي) يتسبب في تراكم مخاط سميك لزج في الأعضاء، بما في ذلك الرئتين والبنكرياس.

بالنظر إلى التعبير الجيني عالي المستوى لمنظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR) في جميع خزعات مجرى الهواء الرئوي التي تم الكشف عنها حتى الآن (أعلى بكثير من مستويات CFTR الطبيعية للرئة)، يستمر استكشاف الجرعة مع تقييم الجرعات المنخفضة في 4D-710 المرحلة 1/2 AEROW تجربة سريرية بجرعة 5E14 vg (الفوج 3؛ ن = 1) و2.5E14 vg (الفوج 4؛ ن = 1).

من المتوقع اختيار جرعة مجموعة التوسعة للمرحلة الثانية في الربع الثاني من عام 2024 بناءً على جميع البيانات السريرية وبيانات خزعة الرئة؛ وتتوقع الشركة تسجيل ستة إلى تسعة مرضى في مجموعة التوسعة للمرحلة الثانية.

قدمت الشركة تعديلاً تجريبيًا لـ AEROW إلى شبكة تطوير علاجات التليف الكيسي:

• لتسجيل المرضى الذين لديهم نسبة أساسية أقل من حجم الزفير القسري المتوقع في ثانية واحدة (ppFEV1) (50-90%) لتقييم استجابة ppFEV1 لـ 4D-710
• لإضافة إجراء خزعة رئة ثانٍ في نقطة زمنية طويلة المدى (12 شهرًا أو بعد ذلك) لدراسة المتانة طويلة المدى لتعبير الجينات المحورة 4D-710 CFTR والتوقيت الأمثل لإعادة الجرعات.

بالإضافة إلى ذلك، أجرت الشركة مؤخرًا مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية فيما يتعلق بمسار التسجيل لـ 4D-710 لمرض الرئة التليف الكيسي لدى المرضى غير المؤهلين أو غير القادرين على تحمل علاجات مُعدِّلات التليف الكيسي المعتمدة.

فيما يتعلق بالموافقة الكاملة على المنتج في هذه المجموعة من المرضى، تتوقع الشركة إجراء دراسة محورية عشوائية ومضبوطة للمرحلة الثالثة تسجل ما يقرب من 60-80 مريضًا لديهم خط أساسي منخفض لـ ppFEV1 (من المخطط أن يكون حوالي 40-80٪).

تتضمن نقاط النهاية السريرية للمرحلة الثالثة تغييرات بعد العلاج 4D-710 في ppFEV1، ونوعية الحياة، وتواتر التفاقم الرئوي. وتستعد شركة 4DMT لبدء المرحلة الثالثة من التجربة السريرية في النصف الثاني من عام 2025.

بالإضافة إلى ذلك، أكملت الشركة تطوير العملية الداخلية لعملية تصنيع التعليق لـ 4D-710 بمقياس 500 لتر للدراسة المحورية والتسويق المحتمل.

تتيح هذه العملية، إلى جانب دراسة الجرعات المنخفضة، انخفاض تكلفة السلع. وتتوقع الشركة البدء في نقل التكنولوجيا إلى مؤسسة تطوير وتصنيع العقود التجارية في النصف الأول من عام 2025.

حركة السعر: انخفضت أسهم FDMT بنسبة 12.20% عند 31.50 دولارًا في الفحص الأخير يوم الخميس.

الصورة بواسطة PublicDomainPictures من Pixabay